Federalna administracija za lekove SAD (FDA) odobrila je novi tretman za retku bolest zgru\u0161avanja krvi, koji \u0107e po dozi ko\u0161tati 3,5 miliona dolara, \u0161to ga \u010dini najskupljim lekom bilo gde na svetu.<\/p>\n\n\n\n
Lek, nazvan Hemgenik, je genska terapija za hemofiliju B, retku genetsku bolest koja prouuzrokuje smanjeno zgru\u0161avanje krvi. Najozbiljniji simptomi uklju\u010duju spontane i ponovljene epizode \u200b\u200bkrvarenja koje je te\u0161ko zaustaviti, prenosi\u00a0Science alert.<\/p>\n\n\n\n
Hemofilija B je \u010de\u0161\u0107a kod mu\u0161karaca nego kod \u017eena, i iako je te\u0161ko do\u0107i do ta\u010dnog broja, procene ukazuju da je skoro 8.000 mu\u0161karaca u SAD trenutno pati od te do\u017eivotne bolesti.<\/p>\n\n\n\n
Glavni lek koji se trenutno koristi za le\u010denje hemofilije B u SAD daje pacijentima preko potreban faktor zgru\u0161avanja, ali su njegovi do\u017eivotni tro\u0161kovi le\u010denja visoki. Kod onih sa te\u0161kim simptomima, potreban je rutinski i skup re\u017eim le\u010denja, koji vremenom mo\u017ee po\u010deti da slabi u smislu efikasnosti.<\/p>\n\n\n\n
Danas istra\u017eiva\u010di procenjuju da je \u017eivotni tro\u0161ak odrasle osobe za svakog pacijenta sa umerenom do te\u0161kom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara. Tro\u0161kovi le\u010denja u Velikoj Britaniji su jeftiniji nego u SAD ili drugde u Evropi, ali i dalje iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njegovog \u017eivota.<\/p>\n\n\n\n
Hemgenik je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi. Proizvod se prenosi u telo preko vektora zasnovanog na virusu, koji je projektovan da isporu\u010duje DNK ciljnim \u0107elijama u jetri. Ove genetske informacije zatim repliciraju \u0107elije, \u0161ire\u0107i uputstva za protein zgru\u0161avanja, poznat kao faktor IX.<\/p>\n\n\n\n
Dve studije su do sada testirale efikasnost i bezbednost Hemgeniksa.<\/p>\n\n\n\n
U jednoj od njih, me\u0111u 54 u\u010desnika sa te\u0161kom ili umereno te\u0161kom hemofilijom B, istra\u017eiva\u010di su otkrili pove\u0107an nivo aktivnosti faktora IX, smanjuju\u0107i potrebu za rutinskom zamenom terapije koja je trenutno dostupna pacijentima.<\/p>\n\n\n\n
Nakon \u0161to su primili gensku terapiju, stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolisana krvarenja pala je za preko 50 odsto u pore\u0111enju sa njihovom osnovnom stopom.<\/p>\n\n\n\n
Ne\u017eeljeni efekti su uklju\u010divali glavobolje, simptome sli\u010dne gripu i povi\u0161ene enzime u jetri, a sve to lekari treba pa\u017eljivo da prate.<\/p>\n\n\n\n